正序生物獲4000萬天使輪融資,開辟具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的堿基編輯療法新賽道

        正序（上海）生物科技有限公司（正序生物）是一家致力于利用基因編輯技術(shù)治療人類疾病的初創(chuàng)公司，近日完成了4,000萬元人民幣的天使輪融資。本輪融資由萬物資本、聯(lián)新資本共同領(lǐng)投，紅杉資本中國基金、泰福資本跟投，并與上?？萍即髮W(xué)簽署總金額逾1.7億元人民幣的專利組合全球獨(dú)家永久授權(quán)協(xié)議。
        正序生物將以新一代基因編輯系統(tǒng)---堿基編輯為基礎(chǔ)，開發(fā)針對遺傳病的突破性療法，以期攻克疾病，造福人類健康。正序生物將依靠上?？萍即髮W(xué)、中國科學(xué)院和武漢大學(xué)共同搭建的研究平臺(tái)，凝聚并培養(yǎng)高素質(zhì)、高水平的創(chuàng)新型科技人才隊(duì)伍，為遺傳病/罕見病患者提供更多元、更有效、更實(shí)惠的新型治療方法。
正序生物由基因編輯治療相關(guān)領(lǐng)域的四位科學(xué)家聯(lián)合創(chuàng)立
        上?？萍即髮W(xué)生命學(xué)院陳佳教授、中國科學(xué)院上海營養(yǎng)與健康研究所楊力教授、武漢大學(xué)醫(yī)學(xué)研究院殷昊教授與上?？萍即髮W(xué)免疫化學(xué)研究所楊貝教授聯(lián)合創(chuàng)立了正序生物。四位科學(xué)家的研究領(lǐng)域在正序的管線研發(fā)中無縫銜接，為正序的發(fā)展提供全方位的護(hù)航。
        陳佳博士是基因編輯工具開發(fā)專家、國家優(yōu)青、上海市浦江人才、中科院分子細(xì)胞卓越中心青年骨干，在Cell, Nat Biotechnol, Nat StructMol Biol, Trends Biochem Sci等期刊發(fā)表多篇論文，并受到Cell等雜志的專訪，主要負(fù)責(zé)持續(xù)性研發(fā)新型基因編輯工具，同時(shí)也是正序底層平臺(tái)性自主專利的核心發(fā)明人之一。
        楊力博士是生物信息學(xué)專家、上?？萍即髮W(xué)特聘教授、國家杰青、萬人計(jì)劃領(lǐng)軍人才，在Cell, Science, Nat Biotechnol,Nat Struct Mol Biol, Mol Cell, Genome Res等期刊發(fā)表多篇論文，主要負(fù)責(zé)新型基因治療靶點(diǎn)的探索以及堿基編輯工具在全基因組范圍內(nèi)的安全性驗(yàn)證，同時(shí)也使用大數(shù)據(jù)分析為正序研發(fā)新管線提供技術(shù)指導(dǎo)。
        殷昊博士是藥物遞送專家、國家高層次海外引進(jìn)人才，曾在知名跨國藥企Vertex Pharmaceuticals和Alnylam Pharmaceuticals擔(dān)任研究員，在Nature, Nat Biotechnol, NatBiomed Eng, Nat Rev Drug Disc等期刊發(fā)表多篇論文，主要負(fù)責(zé)堿基編輯工具的遞送和后續(xù)的臨床實(shí)驗(yàn)研究。
        楊貝博士是蛋白質(zhì)工程專家、上海市浦江人才，曾在Nat Struct Mol Biol, PNAS, Sci Adv等雜志發(fā)表論文，主要負(fù)責(zé)堿基編輯工具中關(guān)鍵組分的結(jié)構(gòu)和功能的研究，并通過蛋白質(zhì)工程方法提高編輯效率以及為后續(xù)的遞送提供更多可能。
        目前已知超過75,000種基因突變會(huì)導(dǎo)致人類疾病，如地中海貧血、杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥等。絕大部分由基因突變所導(dǎo)致的遺傳性疾病無藥可醫(yī)，而對于其中小部分病種，患者往往需要終生服藥，并承受藥物帶來的副作用和心理壓力。遺傳性疾病中約一半是由單堿基突變導(dǎo)致，這類突變難以利用傳統(tǒng)的基因編輯工具進(jìn)行修復(fù)。而正序生物的國際前沿性堿基編輯技術(shù)不僅能夠在龐大的基因組中精準(zhǔn)、永久地改變單個(gè)堿基對，還可以根據(jù)不同疾病的突變位點(diǎn)對其進(jìn)行自由組合，為點(diǎn)突變引起的遺傳性疾病的治愈以及癌癥的免疫治療提供了新的可能。
        目前國際上將堿基編輯技術(shù)商業(yè)化的公司十分稀缺。正序生物與上?？萍即髮W(xué)已經(jīng)就多個(gè)堿基編輯系統(tǒng)底層平臺(tái)性自主專利簽訂了全球獨(dú)家永久授權(quán)協(xié)議，其包含：具有高產(chǎn)物純度的增強(qiáng)型堿基編輯器（enhanced BE, Cell Res,2017）、可在基因組A/T富集區(qū)域內(nèi)開展有效編輯的Cpf1堿基編輯器（dCpf1-BE, Nat Biotechnol,2018a）、可在G/C富集區(qū)域和高甲基化區(qū)域內(nèi)開展高效編輯的普適型堿基編輯器（hA3A-BE, Nat Biotechnol,2018b）和不激活DNA損傷響應(yīng)通路的Cas12a堿基編輯器（BEACON, Cell Rep,2020）等，正序生物將利用這些具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的堿基編輯系統(tǒng)創(chuàng)建新型疾病治療方法。
        聯(lián)新資本表示：正序團(tuán)隊(duì)嚴(yán)謹(jǐn)、踏實(shí)和專注的精神給我們留下了深刻的印象，我們非常高興也非常榮幸參與正序的首輪融資，有機(jī)會(huì)支持這幾位年輕有為的科學(xué)家在國際前沿的堿基編輯領(lǐng)域開展原創(chuàng)性知識(shí)產(chǎn)權(quán)成果產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化，期待未來我們共同努力能及早將先進(jìn)的科研成果轉(zhuǎn)化造福于患者，為社會(huì)貢獻(xiàn)應(yīng)有的價(jià)值！